Las células madre: la clave para combatir al ELA

dia-mundial-de-la-ela

Cuáles son los últimos avances para la cura de la enfermedad neuromuscular que generó apoyo mundial con la masiva campaña del Ice Bucket Challenge. Los desafíos a futuro

El 21 de junio se conmemora el Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica, más conocida por sus siglas: ELA. Es una enfermedad neuromuscular, degenerativa, rara y progresiva, que se caracteriza por una pérdida gradual de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. Se logró mayor concientización social sobre esta enfermedad gracias al Ice Bucket Challenge, una campaña global durante el 2014 en la que la gente se echaba encima un balde de agua fría para recaudar dinero para seguir investigando y así poder llegar a una cura.

La ELA afecta a nivel mundial a un promedio de 0.8 a 2.4 personas cada 100 mil por año. El 90% de los pacientes con ELA no tiene antecedentes familiares y la causa de esta patología todavía se desconoce. Esta enfermedad neurodegenerativa afecta entre 2000 y 3000 personas en Argentina.

A pesar de que esta mal actualmente no tiene cura, hay nuevos avances en estudios y técnicas que podrían mejorar la calidad de vida de las personas que la padecen.

Investigadores en distintos rincones del mundo trabajan con nuevas moléculas y drogas en fase experimental que podrían llegar a significar en el futuro un halo de esperanza para los que día a día deben enfrentarse a sus duras consecuencias.

¿Qué es la ELA y cómo diagnosticarla?

Hace un siglo y medio se describió por primera vez la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad degenerativa muy poco frecuente y progresiva, que se caracteriza por la pérdida gradual de neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. Durante el transcurso de los últimos años, la comunidad científica internacional está destinando importantes recursos a ensayos e investigaciones tanto para el estudio de los mecanismos y causas de la enfermedad como para desarrollar tratamientos más eficaces para combatirla.

El 90% de los pacientes con ELA no tiene antecedentes familiares y la causa de esta patología todavía se desconoce

La ELA se presenta habitualmente entre los 50 a 60 años con una leve preponderancia en hombres. En el 90% de los casos no existen antecedentes familiares y se la llama “ELA esporádica”. Por su parte, cuando hay varios integrantes de una familia afectados se denomina “ELA familiar”. El diagnóstico no es sencillo, y entre la aparición de los primeros síntomas -que incluyen pérdida de la fuerza de los músculos, debilidad en las piernas, brazos, y manos, y dificultad para hablar y tragar- y la confirmación de la enfermedad puede pasar un año y medio.

Según los médicos neurólogos Ernesto Fulgenzi y Gabriel Rodríguez, miembros del Grupo de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Neurológica Argentina, el tratamiento actual de la ELA debe ser multidisciplinario, bajo la coordinación del médico neurólogo quien diagnostica y pauta el trabajo de las distintas especialidades involucradas. Los pacientes pueden requerir también asistencia de especialistas en salud mental, y asesoramiento en cuanto a la legislación relacionada con sus discapacidades y bienestar en los distintos estadíos de la enfermedad, así como sobre la disponibilidad de tecnologías y desarrollos relacionados con la computación, dirigidos a ampliar o buscar caminos alternativos en el campo de la comunicación.

Hoy en día existe un fármaco aprobado para la terapéutica específica de la ELA, el riluzole, y otras medicaciones como el dextrometorfano asociado a quinidina, utilizadas en el tratamiento sintomático de las complicaciones.

Los avances más prometedores

Una línea de investigación que parece tener buenas perspectivas a futuro es la de las células madre, con más de diez terapias potenciales en experimentación a nivel mundial.

La doctora Eva Feldman lidera uno de estos equipos que estudia la factibilidad y eficacia de un procedimiento de neurocirugía para la aplicación directa de células madre en la médula espinal de los pacientes con ELA.

Según resultados preliminares presentados hace poco en el Congreso de la Academia Americana de Neurología, se ha demostrado tanto la factibilidad de los trasplantes de células madres por este método como una adecuada tolerancia. Esto abre las puertas para que el próximo paso de la investigación sea demostrar que este procedimiento terapéutico mejora la evolución de los pacientes con ELA.

Los resultados de los ensayos liderados por Feldman mostraron hasta ahora que el método es en general seguro y bien tolerado. La doctora indicó que existiría algún indicio indirecto de un efecto que haría más lenta la evolución de la enfermedad, pero prefirió ser cauta al respecto, debido a que son muy pocos los pacientes que han participado hasta ahora.

De esta manera, lo que se puede afirmar hasta el momento es que el alcance y la profundidad de la investigación básica y clínica en la ELA han llegado a niveles históricos. Las probabilidades de encontrar terapias eficaces adicionales probablemente seguirán aumentando, y se está trabajando arduamente para que en el futuro se pueda crear una cura para combatir este mal.